La terapia génica es un enfoque terapéutico avanzado que se centra en el tratamiento y prevención de enfermedades mediante la modificación del material genético del paciente. Este procedimiento implica la introducción, eliminación o modificación de genes dentro de las células de un individuo para corregir defectos genéticos o proporcionar nuevas funciones que puedan combatir enfermedades.
Uno de los principales objetivos de la terapia génica es tratar enfermedades hereditarias causadas por mutaciones en un solo gen, como la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne y algunos tipos de hemofilia. También se está explorando su uso en enfermedades complejas y multifactoriales, como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares y las neurodegenerativas.
Existen varias estrategias para la terapia génica, entre ellas:
Terapia génica in vivo: consiste en la administración directa del material genético al organismo del paciente. Esto se puede realizar mediante la inyección de vectores virales que contienen el gen terapéutico en el torrente sanguíneo o en el tejido afectado. Los vectores virales, como los adenovirus, virus adenoasociados y retrovirus, son modificados para que puedan introducir el gen deseado en las células sin causar enfermedades.
Terapia génica ex vivo: en este enfoque, las células del paciente son extraídas y modificadas genéticamente fuera del cuerpo, en un entorno de laboratorio. Una vez que las células han sido modificadas para contener el gen terapéutico, se cultivan y luego se reintroducen en el paciente. Este método se utiliza comúnmente en tratamientos que requieren la modificación de células hematopoyéticas, como las utilizadas en la corrección de enfermedades de la sangre.
Edición génica: utiliza tecnologías como CRISPR-Cas9, TALENs o ZFNs para realizar modificaciones precisas en el ADN del paciente. Estas herramientas permiten cortar el ADN en puntos específicos y luego insertar, eliminar o modificar secuencias genéticas de manera controlada. La edición génica tiene el potencial de corregir mutaciones genéticas directamente en las células del paciente y se está investigando intensamente por su capacidad para tratar una amplia gama de enfermedades genéticas.
La terapia génica enfrenta varios desafíos y consideraciones éticas. Entre ellos se incluyen la eficiencia y la seguridad de la transferencia de genes, la posibilidad de efectos fuera del objetivo (off-target effects), la respuesta inmunitaria del paciente a los vectores virales y las implicaciones éticas de modificar el material genético humano. Además, el costo y la accesibilidad de estos tratamientos siguen siendo un obstáculo importante.
A pesar de estos desafíos, la terapia génica ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos y ha llevado al desarrollo de tratamientos aprobados para ciertas condiciones genéticas raras. A medida que la investigación avanza, se espera que esta técnica revolucionaria continúe ofreciendo nuevas esperanzas para el tratamiento de enfermedades hasta ahora incurables.